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      背根神經節的毒性與中樞神經系統AAV基因治療廣泛相關

      2020年9月2日,紐約州新羅謝爾—對非人類靈長類動物(NHP)研究的薈萃分析顯示,腺相關病毒(AAV)基因治療經常引起背根神經節(DRG)病理。沒有臨床效果。這項研究發表在同行評審的《人類基因療法》雜志上。單擊此處以閱讀截至2020年10月2日的Human Gene Therapy網站上的全文。

      背根神經節是脊髓神經背根中的神經元簇。在通過腦脊液給予AAV的NHP中,有83%的NHP存在DRG病理學,而接受靜脈注射的NHP中則存在DRG病理學。

      數據表明“將AAV載體遞送到非人類靈長類動物的腦脊髓液后,DRG病理幾乎是普遍的。然而,接受表達治療性轉基因載體的動物都沒有表現出任何臨床體征,”醫學教授,基因治療計劃和孤兒疾病中心主任,醫學博士James M. Wilson博士說。賓夕法尼亞大學佩雷??爾曼醫學院。

      “與AAV相關的DRG病理學引發了AAV載體的新的載體的臨床試驗的開始之前,臨床前評估的強度的增加,”根據編輯在院長的人類基因治療特倫斯R. Flotte的,MD,西莉亞艾薩克·海達克(Isaac Haidak)醫學教育教授兼教務長,馬薩諸塞州大學醫學院執行副校長。“ Wilson博士論文提供的見解為這種現象提供了極好的總結觀點,這可能潛在地消除了對大量重復的臨床前安全性研究的需求,從而縮短了新載體應用于臨床的途徑。”

      用于數據提取的個別研究得到了REGENXBIO(所有先前發表的研究),Biogen(一些先前發表的研究),Passage Bio,Amicus Therapeutics,ODC MPS I試點撥款MPS-18-D010-01和MPS-19-001-的支持。 0,Janssen,Cure FA,Rett Syndrome Research Trust和Elaaj Bio。這些實體資助了原始研究,其樣本后來通過手稿中的比較薈萃分析進行了分析。沒有公開研究,公司贊助商和代表每個數據點的轉基因。

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