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                小型工程化治療傳遞系統可安全解決小鼠的遺傳問題

                科學家們說,將遺傳物質插入體內以治療由基因突變引起的疾病是可行的,但是將這些物質安全地運到正確的位置是很棘手的。

                科學家今天在《科學進展》雜志上報告說,他們設計的帶有脂質的納米顆粒帶有兩組蛋白質的制備說明,在動物研究中表明它們有潛力作為兩種遺傳疾病的療法。

                在一個實驗中,含有有效載荷的納米顆粒促使血友病模型小鼠體內缺少凝血蛋白的產生。在另一項測試中,納米顆粒的貨物降低了一個基因的激活水平,該基因過度活躍時會干擾膽固醇從血流中的清除。

                每個納米粒子都包含適用的信使RNA,該分子將遺傳信息轉化為功能蛋白。

                這項研究的資深作者,俄亥俄州立大學藥理學和藥理學副教授董益洲說:“我們展示了類脂質納米材料的兩種應用,它們可以有效地運送貨物,適當地生物降解并且具有良好的耐受性。”

                “通過這項工作,我們降低了潛在的副作用和毒性,并拓寬了治療范圍。這使我們有信心在更大的動物模型中進行研究并在將來進行臨床試驗。”

                這項工作建立在Dong和同事先前開發的用于遞送信使RNA的脂質樣球形化合物的集合上。這一系列粒子旨在針對涉及肝臟表達基因的疾病。

                該團隊對這些粒子進行了各種結構變化的實驗,在落入使材料最穩定的結構之前,有效地向它們添加了不同類型分子的“尾巴”。這些微小的化合物有很大的工作要做:踏上一條穿越血液的旅程,將分子運送到目標位置,在恰好合適的時間釋放理想濃度的信使RNA貨物,并安全地降解。

                在老鼠身上進行的測試表明,這些顆??梢宰龅竭@一點。

                研究人員向正常小鼠和血友病小鼠模型的血流中注入了含有信使RNA的納米粒子,其中含有使人產生這種蛋白的指令,該蛋白被稱為人類因子VIII。這種蛋白質的不足會導致血液凝結,從而導致出血。在12小時內,缺陷小鼠產生了足夠的人類VIII因子,可以達到正?;顒拥?0%。對蛋白質缺乏小鼠和正常小鼠的器官進行檢查后發現,該治療未引起器官損傷。

                董說:“將其視為一種蛋白質替代療法可能會有所幫助。”

                在第二個實驗中,納米材料裝載了兩種類型的指令:信使RNA帶有DNA堿基編輯者的遺傳密碼,以及指導RNA來確保編輯發生在肝臟中稱為PCSK9的特定基因中。已知數十種增加該基因活性的突變可通過減少膽固醇從血液中的清除而引起高膽固醇。

                分析表明,該處理導??致PCSK9基因中約60%的目標堿基對的預期突變,并確定僅需小劑量即可產生高編輯效果。

                Dong贊揚了學術界和行業合作伙伴為推動這項工作所做的貢獻。通訊作者包括費城兒童醫院的Denise Sabatino和位于波士頓的Beam Therapeutics的Delai Chen,他們分別提供了血友病和DNA堿基編輯方面的專業知識。

                Dong和第一作者Zhang Xinfu是俄亥俄州立大學提交的與類脂質納米顆粒有關的專利申請的發明者。該技術已被許可用于進一步的臨床開發。

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