<button id="63tt5"><kbd id="63tt5"><meter id="63tt5"></meter></kbd></button>
<progress id="63tt5"><track id="63tt5"></track></progress>
  • <rp id="63tt5"></rp>

  • <tbody id="63tt5"></tbody>

    <li id="63tt5"><acronym id="63tt5"></acronym></li>
    <li id="63tt5"><acronym id="63tt5"></acronym></li>
    <th id="63tt5"></th>

    <em id="63tt5"><acronym id="63tt5"></acronym></em>
  • 生物科學門戶網站
    BIO1000.COM

    脊柱肌肉萎縮癥基因治療的研究

    2019年5月,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了一種遺傳替代療法,用于遺傳,進行性神經肌肉疾病5q連鎖性脊髓性肌萎縮癥(SMA)。批準的對象包括所有2歲以下的SMA兒童;然而,基因療法僅在8個月以下的兒童中進行過研究。

    現在,一項新研究討論了接受基因療法治療的一大批2歲以下SMA患者的安全性和早期結果。該報告發表在《兒科學》雜志上。

    SMA是由SMN1基因的缺乏和隨后的運動蛋白存活不足引起的,這對于運動神經元的維持和功能至關重要。它使患病的嬰兒逐漸失去肌肉控制能力。那些患有最常見疾病的人會在生命的頭兩年內死亡,而無需治療。

    FDA批準的SMA三種治療方法之一是稱為onasemnogene abeparvovec-xioi的基因替代療法。該治療包括一次性靜脈注射腺相關病毒載體,該載體將缺失的SMN1基因的完整功能拷貝傳遞到運動神經元細胞中。

    全國兒童基因治療中心神經病學家杰里·門德爾(Jerry Mendell)博士主要參與臨床前工作和人體試驗,這些試驗證明了onasemnogene abeparvovec-xioi的安全性和有效性。FDA批準了該療法用于診斷患有兩歲以下任何類型的SMA且沒有終末期疾病的兒童。但是,門德爾博士及其同事治療的15例患者均為8個月以下的1型SMA兒童。

    在這項新研究中,來自美國全國兒童醫院和俄亥俄州其他三所兒童醫院的Mendell博士及其同事報告了俄亥俄州21例接受onasemnogene abeparvovec-xioi治療的兒童(1-23個月大)的安全性和早期結果數據。

    Nationwide Children's的兒科神經病學家,醫學博士梅根·沃爾德羅普(Megan Waldrop)說,他們的數據顯示,如果進行適當的篩查和監測,他們的數據表明該治療在2歲時是安全有效的,且基因型預計為SMA1、2和3。

    Waldrop博士說:“如果孩子年齡更大,體重更重,則有可能導致更多的肝損傷,這些患者需要密切監測,并可能需要更長的糖皮質激素治療時間。”“但是,如果對它們進行適當的監測,則可以很好地耐受治療。”

    除了在治療后數周至數月內進行密切監控外,Waldrop博士及其同事還強調需要在治療前進行徹底的篩查,并在事后與社會隔離以最大程度地降低疾病風險。

    總體而言,研究結果令人鼓舞;所有有癥狀的患者在運動功能上都有主觀和客觀的功能改善,而在癥狀發作之前接受治療的5名兒童均未表現出SMA弱點特征。

    鄭重聲明:本文版權歸原作者所有,轉載文章僅為傳播更多信息之目的,如作者信息標記有誤,請第一時間聯系我們修改或刪除,多謝。

    美女裸体无遮挡免费视频在线观看,国产激情无码一区二区,欧美 日产 国产精选,无码人妻丰满熟妇区